倍笃生物    2020/3/5 11:14:27

经过三十年探索，通过修改DNA来治疗疾病的基因治疗方法不再是未来医学，而是当今临床治疗工具的一部分，正在为医学领域带来多个新的治疗选择。

大约五十年前，科学家假设，外源DNA的遗传修饰可能对遗传性人类疾病的治疗有效。基因疗法通过将遗传物质导入细胞补偿或纠正异常基因，引入的正常基因拷贝能够帮助恢复必需蛋白质的功能。这种“基因治疗”策略为后续研究提供了理论基础，即通过一次治疗就可以获得持久且有效的临床治疗。

基因疗法的发展之路漫长而曲折，在早期临床研究中遇到的严重不良反应，促使基因治疗研究转向更安全、更有效的基因转移载体。经过三十年探索，通过修改DNA来治疗疾病的基因治疗方法不再是未来医学，而是当今临床治疗工具的一部分，正在为医学领域带来多个新的治疗选择。

原文摘自：https://www.cn-healthcare.com/article/20180117/content-499373.html

于小念 / 测序中国